Damit wird ein Wirkstoff bezeichnet, der in Zukunft bei einer seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankung wirken soll oder ein Wirkstoff, bei dem es unwahrscheinlich ist, dass die Entwicklungskosten wieder eingespielt werden können.

Falls die EMA die Anfrage gutheisst, so bedeutet das nicht, dass der Wirkstoff bereits für den Markt zugelassen ist, sondern, dass dem Hersteller verschiedene Anreize für die Zulassung geboten werden, etwa verminderte Gebühren sowie eine zehnjährige Marktexklusivität.

In den vergangenen elf Jahren schlugen immer mehr Firmen diesen Weg ein: Im Jahre 2000 waren 72 Firmen am Label «Orphan-Produkt» interessiert. Fünf Jahre später bereits 118 und im Jahre 2010 waren es 174. Im Jahr 2011 haben sich bereits 139 angemeldet (Stand September 2011). Im Durchschnitt gewährt die EMA in über 70 Prozent aller Anfragen grünes Licht.

Seit mehr als 25 Jahren gibt es in den USA eine ähnliche Regelung, die ebenfalls dazu geführt hat, dass die Erforschung und Entwicklung neuer Medikamente gegen seltene Erkrankungen beschleunigt wurde. Eine Erkrankung gilt als selten, wenn sie pro Jahr weniger als einmal pro 2000 Einwohnern auftritt. Da etwa 5000 verschiedene seltene Erkrankungen bekannt sind, bedeutet dies, dass alleine in der Schweiz geschätzte 400 000 Patienten an einer seltenen Erkrankung leiden. Für die meisten dieser Erkrankungen gibt es noch keine erfolgreiche Therapie.